MÉTODOS PARA EDIÇÃO ALVEJADA DE UM ÁCIDO RIBONUCLEICO ALVO E PARA PREVENIR OU TRATAR SÍNDROME DE HURLER, ÁCIDO RIBONUCLEICO DE RECRUTAMENTO DA ADENOSINA DESAMINASE ENGENHEIRADO, CONSTRUÇÃO, E, COMPOSIÇÃO, LIPOSSOMA, EXOSSOMA, NANOPARTÍCULA DE LIPÍDEO, CÉLULA, BIBLIOTECA OU KIT

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Abstract

MÉTODOS PARA EDIÇÃO ALVEJADA DE UM ÁCIDO RIBONUCLEICO ALVO E PARA PREVENIR OU TRATAR SÍNDROME DE HURLER, ÁCIDO RIBONUCLEICO DE RECRUTAMENTO DA ADENOSINA DESAMINASE ENGENHEIRADO, CONSTRUÇÃO, E, COMPOSIÇÃO, LIPOSSOMA, EXOSSOMA, NANOPARTÍCULA DE LIPÍDEO, CÉLULA, BIBLIOTECA OU KIT. É descrito um fármaco de ácido nucleico baseado na técnica LEAPER e um método para tratar doenças como a síndrome de Hurler por meio do uso do fármaco de ácido nucleico para alvejar e editar o RNA. O método compreende: usar o fármaco de ácido nucleico para editar RNA a partir de uma base de adenosina para uma base de hipoxantina; reparar precisamente o sítio de mutação patogênica G>A de, por exemplo, síndrome de Hurler; e recuperar a expressão normal in vivo de uma proteína codificada por RNA, tal como IDUA.