MÉTODOS PARA EDITAR DE FORMA ALVEJADA ÁCIDO RIBONUCLEICO E PARA TRATAR A SÍNDROME DE USHER TIPO II, ÁCIDO RIBONUCLEICO DE RECRUTAMENTO DA ADENOSINA DESAMINASE, CONSTRUTO OU VETOR DE ENTREGA, CÉLULA, E, USO DO ÁCIDO RIBONUCLEICO DE RECRUTAMENTO DA ADENOSINA DESAMINASE OU DO CONSTRUTO OU VETOR DE ENTREGA

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Abstract

MÉTODOS PARA EDITAR DE FORMA ALVEJADA ÁCIDO RIBONUCLEICO E PARA TRATAR A SÍNDROME DE USHER TIPO II, ÁCIDO RIBONUCLEICO DE RECRUTAMENTO DA ADENOSINA DESAMINASE, CONSTRUTO OU VETOR DE ENTREGA, CÉLULA, E, USO DO ÁCIDO RIBONUCLEICO DE RECRUTAMENTO DA ADENOSINA DESAMINASE OU DO CONSTRUTO OU VETOR DE ENTREGA. Um método baseado na tecnologia LEAPER para edição de RNA alvo contendo uma mutação G para A em um transcrito do gene USH2A, compreendendo: introduzir um RNA de recrutamento da adenosina desaminase (arRNA) usado para editar o RNA alvo ou um construto que codifica o arRNA em uma célula; o arRNA compreende uma sequência de RNA complementar que hibridiza com o RNA alvo; e o arRNA pode recrutar a adenosina desaminase agindo no RNA, de tal modo que a adenosina alvo no RNA alvo seja desaminada, realizando, de forma segura e eficaz, a edição in vivo de bases de A para I no RNA, reparando um local de mutação patogênica e alcançando o objetivo de tratar doenças, como a síndrome de Usher.