VETORES VIRAIS ENCAPSULADOS EM POLÍMERO PARA TERAPIA GENÉTICA IN VIVO

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Abstract

VETORES VIRAIS ENCAPSULADOS EM POLÍMERO PARA TERAPIA GENÉTICA IN VIVO. As nanopartículas de vetores virais encapsuladas em polímero e os métodos para usá-las fornecem dispensação potencializada de material genético para uso em terapia gênica e outras aplicações. As nanopartículas incluem um invólucro externo contendo um polímero de poli(beta-amino éster) modificado com oligopeptídeos que encapsula o vetor e permite que o vetor transduza células sem a necessidade de pseudotipagem ou a inclusão de qualquer proteína de fusão viral, tal como VSV-G. As nanopartículas de vetor encapsuladas em polímero têm um tropismo natural para células do sangue periférico, tais como leucócitos, sem a necessidade de uma porção de direcionamento, e têm um perfil de segurança melhorado em comparação com vetores virais pseudotipados.