TERAPIA DE GENE CARDÍACO AAV PARA CARDIOMIOPATIA EM SERES HUMANOS

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Abstract

TERAPIA DE GENE CARDÍACO AAV PARA CARDIOMIOPATIA EM SERES HUMANOS.A presente invenção refere-se a composições e métodos úteis no tratamento de condições cardíacas. As composições e métodos descritos são baseados em terapias de gene compreendendo um vetor AAV recombinante para a liberação de dois ou mais transgenes no coração de um ser humano, em que os transgenes compreendem uma proteína S100A1 e um Repressor de Apoptose cardíaca com inibidor apoptótico de Domínio de recrutamento de caspase (cARC). Em várias modalidades, as composições e métodos descritos no presente documento compreendem vetores compreendendo sequências de cDNA de S100A1 e/ou cARC com códons otimizados para expressão em seres humanos. Em alguns aspectos, atingir múltiplas fontes de uma ou mais doenças cardíacas pode fornecer benefícios sinérgicos durante o tratamento.