ÁCIDOS NUCLEICOS, PARTÍCULAS DE VÍRUS ADENOASSOCIADO RECOMBINANTE, COMPOSIÇÕES, USOS DOS ANTERIORES E MÉTODO PARA INDUZIR O AUMENTO DA EXPRESSÃO DE RBM20 HUMANA EM UMA CÉLULA ALVO

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Abstract

MÉTODOS E COMPOSIÇÕES PARA TRATAR CARDIOMIOPATIA RELACIONADA A RBM20 COM UM VETOR VIRAL. A presente invenção refere-se a composições e métodos para o tratamento de cardiomiopatia. Várias modalidades fornecidas no presente documento referem-se à transferência mediada por vírus de um gene para células hospedeiras para induzir a expressão de um polipeptídeo codificado, proteína ou outro produto a fim de melhorar um ou mais sintomas da cardiomiopatia em um indivíduo. Em várias modalidades, os métodos e composições descritos referem-se a partículas de vírus adenoassociado recombinantes que codificam a RBM20 humana a fim de tratar cardiomiopatias, incluindo cardiomiopatia dilatada.