DNA COM EXTREMIDADE FECHADA MODIFICADA (CEDNA) QUE COMPREENDE REPETIÇÕES TERMINAIS INVERTIDAS MODIFICADAS SIMÉTRICAS

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Abstract

DNA COM EXTREMIDADE FECHADA MODIFICADA (CEDNA) QUE COMPREENDE REPETIÇÕES TERMINAIS INVERTIDAS MODIFICADAS SIMÉTRICAS. A presente invenção refere-se a vetores de ceDNA com estrutura linear e contínua que podem ser produzidos em altos rendimentos e usados para transferência e expressão eficazes de um transgene. De acordo com algumas modalidades, os vetores de ceDNA compreendem pelo menos uma sequência de nucleotídeos heteróloga operacionalmente posicionada entre duas sequências de repetição terminal invertida simétrica de flanqueamento que não são ITRs de AAV de tipo selvagem, em que toda ou parte da sequência de nucleotídeos heteróloga está sob o controle de pelo menos um interruptor regulador. Alguns vetores de ceDNA fornecidos neste documento compreendem ainda elementos cis-reguladores e fornecem altas eficiências de expressão de genes. Além disso, são fornecidos aqui métodos e linhagens celulares para a produção confiável e eficaz dos vetores de DNA lineares, contínuos e sem capsídeo.