VETORES DE DNA DE EXTREMIDADE FECHADA E USOS DOS MESMOS PARA EXPRESSAR FENILALANINA HIDROXILASE (PAH)

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Abstract

VETORES DE DNA DE EXTREMIDADE FECHADA E USOS DOS MESMOS PARA EXPRESSAR FENILALANINA HIDROXILASE (PAH). São descritos na presente invenção vetores de ceDNA que têm estrutura linear e contínua para entrega e expressão de um transgene. Os vetores de ceDNA compreendem um cassete de expressão flanqueado por duas sequências ITR, em que o cassete de expressão compreende uma sequência de ácidos nucleicos otimizada por códon que codifica uma proteína PAH, em combinação com sequências promotoras particulares e elementos cisreguladores. São ainda fornecidos na presente invenção métodos e linhagens celulares para expressão confiável de genes de proteína PAH in vitro, ex vivo e in vivo com o uso dos vetores de ceDNA. São fornecidos também na presente invenção métodos e composições que compreendem vetores de ceDNA úteis para a expressão da proteína PAH em uma célula, tecido ou indivíduo, e métodos de tratamento de doenças com os ditos vetores de ceDNA que expressam a proteína PAH. Essa proteína PAH pode ser expressa para o tratamento de doenças, por exemplo, fenilcetonúria (PKU).