VETOR DE DNA NÃO VIRAL SEM CAPSÍDEO COM EXTREMIDADES FECHADAS (ceDNA), SEUS USOS, CÉLULA E COMPOSIÇÃO QUE O COMPREENDEM E MÉTODOS PARA EDIÇÃO DE GENOMA E PARA INSERIR UMA SEQUÊNCIA DE ÁCIDO NUCLEICO EM UM GENE GENÔMICO DE PORTO SEGURO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A presente invenção refere-se a vetores de ceDNA que têm estrutura linear e contínua para edição de genes. Os vetores de ceDNA compreendem um cassete de expressão flanqueado por duas sequências de ITR, em que o cassete de expressão codifica uma molécula de edição de genes. Alguns vetores de ceDNA compreendem ainda elementos cis-reguladores, incluindo comutadores reguladores. São ainda fornecidos no presente documento métodos e linhagens celulares para edição confiável de gene com o uso dos vetores de ceDNA.