AGENTES RNAI, SEU USO, E COMPOSIÇÕES PARA INIBIR A EXPRESSÃO DE APOLIPOPROTEÍNA C-III (APOC3)

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Abstract

A presente invenção refere-se a agentes RNAi, por exemplo, agentes RNAi de filamento duplo, capazes de inibir o gene de expressão da apo-lipoproteína C-III (também chamada APOC3, apoC-III, APOC-III e APO C-III) e composições que incluem agentes RNAi de APOC3. Os agentes RNAi de APOC3 divulgados no presente documento podem ser conjugados aos ligantes de direcionamento, incluindo ligantes que incluem N-acetil-galactosamina, para facilitar a liberação a células, incluindo aos hepatócitos. As composições farmacêuticas que incluem um ou mais agentes RNAi de APOC3, opcionalmente com um ou mais terapêuticos adicionais, também são descritas. A liberação dos agentes RNAi de APOC3 in vivo provê a inibição da expressão do gene de APOC3, e pode resultar em menores níveis de triglicerídeos e/ou colesterol no indivíduo. Os agentes RNAi de APOC3 podem ser usados em métodos de tratamento de doenças e distúrbios relacionados a APOC3, incluindo hipertrigliceridemia, doença cardiovascular e outros distúrbios e doenças relacionados a problemas metabólicos.