MÉTODOS PARA MODIFICAR O SPLICING DO RNA

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Abstract

É descrito no presente um elemento de reconhecimento de modificador de splicing intrônico (iREMS, do inglês intronic recognition element for splicing modifier) que pode ser reconhecido por um composto modificador de splicing de pequena molécula de Fórmula (I) fornecida no presente, ou uma forma do mesmo, em que W, X, A e B são como definidos no presente. Em um aspecto, são descritos métodos para modificar o splicing do RNA com o objetivo de modular a quantidade de um produto de um gene, em que um transcrito do RNA precursor, transcrito do gene que contém um REMS intrônico, é modificado utilizando um composto modificador de splicing de Fórmula (I). Em outro aspecto, são descritos métodos para modificar o splicing do RNA com o objetivo de modular a quantidade de um transcrito de RNA ou produto proteico codificado por um gene, em que um transcrito do RNA precursor transcrito do gene é modificado para compreender um REMS intrônico utilizando um composto modificador de splicing de Fórmula (I).