LIGANTES DE DIRECIONAMENTO, COMPOSTOS, COMPOSIÇÃO QUE COMPREENDE OS DITOS LIGANTES, USO TERAPÊUTICO DOS COMPOSTOS, DA COMPOSIÇÃO E DOS LIGANTES DE DIRECIONAMENTO E AINDA MÉTODO QUE UTILIZA OS DITOS LIGANTES

IPC Classification

Priority claims

Abstract

São descritos novos ligantes de direcionamento que podem ser ligados a compostos, tais compostos terapêuticos, que são úteis em direcionar os compostos ao alvo in vivo. Os ligantes de direcionamento aqui divulgados podem servir para direcionar compostos oligoméricos inibidores de expressão, tais como agentes RNAi, às células do fígado para modular a expressão genética. Os ligantes de direcionamento aqui divulgados, quando conjugados a um composto oligomérico inibidor de expressão, podem ser utilizados em uma variedade de aplicações, incluindo o uso em aplicações terapêuticas, diagnósticas, validação de alvo e descoberta genômica. Composições incluindo os ligantes de direcionamento aqui divulgados quando ligados a compostos oligoméricos inibidores de expressão são capazes de mediar a expressão de sequências de ácido nucleico alvo em células do fígado, tais como hepatócitos, que podem ser úteis no tratamento de doenças ou condições que respondem a inibição de expressão genética ou atividade em uma célula, tecido ou organismo.