MOLÉCULA DE RNA, VETOR, MICRORGANISMO TRANSGÊNICO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, KIT, E, USO DE UMA OU MAIS UTRS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

É descrita uma molécula de RNA compreendendo (a) uma região codificadora codificando um polipeptídeo; e (b) a montante da dita região codificadora uma ou mais UTR(s) compreendendo a sequência como mostrada na SEQ ID NO: 1 ou uma sequência que mostra 1 a 4 substituições em comparação com a SEQ ID NO: 1 e que resulta em uma molécula de RNA tendo a mesma ou uma eficiência de tradução mais alta como uma molécula de RNA compreendendo uma UTR compreendendo a SEQ ID NO: 1; e/ou (c) a jusante da dita região codificadora uma ou mais UTR(s) compreendendo a sequência como mostrada na SEQ ID NO: 2 ou uma sequência que mostra 1 a 7 substituições em comparação com a SEQ ID NO: 2 e que resulta em uma molécula de RNA tendo a mesma ou uma eficiência de tradução mais alta como uma molécula de RNA compreendendo uma UTR compreendendo a SEQ ID NO: 2; em que o dito polipeptídeo codificado pela dita região codificadora não é um polipeptídeo de citocromo b-245 alfa (CYBA). Além disso, é descrita uma molécula de ácido nucléico codificando a molécula de RNA de acordo com a presente invenção. Além disso, é descrito um vetor compreendendo a molécula de ácido nucléico de acordo com a presente invenção e a uma célula hospedeira compreendendo o vetor de acordo com a presente invenção. Além disso, é descrita uma composição farmacêutica compreendendo a molécula de RNA de acordo com a presente invenção e opcionalmente um carregador farmaceuticamente aceitável. Além disso, é descrito um kit compreendendo a molécula de RNA de acordo com a presente invenção. Finalmente, é descrito o uso de uma ou mais UTRs como definidas em (b) e/ou uma ou mais UTR(s) como definidas em (c) para aumentar a eficiência de tradução de uma região codificadora de uma molécula de RNA dentro de um polipeptídeo ou uma proteína codificada pela dita região codificadora.