COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E, USO DA MESMA

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Abstract

COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E, USO DA MESMA. A presente descrição provê uma composição farmacêutica compreendendo um polirribonucleotídeo para uso no tratamento de uma ciliopatia em um sujeito que sofre de uma ciliopatia, em que o polirribonucleotídeo codifica uma versão funcional de uma proteína cujo defeito está associado com a dita ciliopatia, e em que a administração da dita composição farmacêutica no sistema respiratório do dito sujeito é realizada quando o sujeito exibe uma inflamação do sistema respiratório. Adicionalmente, a presente descrição se refere a um método para analisar o efeito de um polirribonucleotídeo na ciliogênese, em que o dito polirribonucleotídeo codifica uma proteína envolvida em, e/ou exigida por, ciliogênese.