OLIGONUCLEOTÍDEO ANTISSENTIDO MODIFICADO (AON), COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA O COMPREENDENDO E SEUS USOS, BEM COMO KIT O COMPREENDENDO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A invenção se refere a um ou mais polinucleotídeos de antissentido e ao seu uso em composições farmacêuticas em uma estratégia para induzir salto de éxon no gene ¿-sarcoglicano em pacientes que sofrem com Distrofia Muscular de Cinturas 2C (LGM-D2C) ou em pacientes com risco de tal doença. A invenção também fornece métodos para prevenir ou tratar distrofia muscular, por exemplo, LGMD2C, por meio de salto de éxon no gene gama-sarcoglicano com o uso de polinucleotídeos antissentido. Consequentemente, em alguns aspectos, a invenção fornece um oligonucleotídeo antissentido isolado, em que o oligonucleotídeo se hibridiza especificamente a uma região-alvo de éxon de um RNA de ¿-sarcoglicano. Em outro aspecto, a invenção fornece um método para induzir salto de éxon de um RNA de gama-sarcoglicano, que compreende entregar um oligonucleotídeo antissentido ou uma composição a uma célula.