MÉTODO DE PREVENÇÃO DE AGREGAÇÃO DE VÍRIONS DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO RECOMBINANTE (RAAV) EM UMA PREPARAÇÃO PURIFICADA DE VIRIONS RAAV

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA PREVENIR A AGREGAÇÃO DE VETOR DE AAV. A presente invenção refere-se a composições e a métodos que são fornecidos para a preparação de soluções de matéria-prima concentradas de vírions de AAV sem a agregação. As formulações para a preparação e armazenagem de AAV são soluções de força iônica elevada (por exemplo, ~500mM) que são apesar de tudo isotônicas com o tecido-alvo pretendido. Esta combinação, de força iônica elevada e osmolaridade modesta, são obtidas empregando sais de valência elevada, tal como citrato de sódio. As soluções de matéria-prima AAV acima de 6,4x10^ ¹³^ são possíveis empregando as formulações da invenção, com nenhuma agregação sendo observada mesmo após dez ciclos de congelamento-descongelamento. O tensoativo Pluronic F68 pode ser adicionado em 0,001% para impedir perdas de vírions para superfícies durante o manuseio. As preparações de vírions podem também ser tratadas com nucleases para eliminar pequenos filamentos de ácido nucléico em superfícies de vírions que exacerba a agregação.