Patente de Invenção MOLÉCULAS DE ÁCIDO NUCLEICO DE TRANS-SPLICING, SEUS USOS, VETOR, PLASMÍDEO PROVIRAL, COMPOSIÇÃO, E VÍRUS ADENO-ASSOCIADO de ASCIDIAN THERAPEUTICS, INC. — IPC C12N 15/90. Figura publicada pelo INPI na Revista da Propriedade Industrial.
MOLÉCULAS DE TRANS-SPLICING DE ABCA4. São fornecidas neste documento moléculas de trans-splicing de ácido nucleico (por exemplo, moléculas de trans-splicing de pré-mRNA (RTMs); moléculas de edição de éxon de RNA) capazes de corrigir mutações no gene ABCA4. Tais moléculas são úteis no tratamento de distúrbios, tais como distrofias retinianas associadas a ABCA4 (por exemplo, Doença de Stargardt ou distrofia cone-haste). Também são descritos neste documento métodos de uso das moléculas de trans-splicing de ácido nucleico descritas neste documento para corrigir mutações em ABCA4, tratando assim distúrbios associados a mutações em ABCA4 e uso das moléculas de trans-splicing de ácido nucleico descritas neste documento para o tratamento de distúrbios associados a mutações em ABCA4 e na preparação de medicamentos para o tratamento de distúrbios associados a mutações em ABCA4.
Histórico de despachos
Publicações na Revista da Propriedade Industrial (RPI).
