Patente de Invenção MÉTODOS PARA TRATAMENTO DE DEFICIÊNCIA DE ORNITINA TRANSCARBAMILASE (OTC) de THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA — IPC C07K 14/075. Figura publicada pelo INPI na Revista da Propriedade Industrial.
MÉTODOS PARA TRATAMENTO DE DEFICIÊNCIA DE ORNITINA TRANSCARBAMILASE (OTC). A presente invenção refere-se a um sistema de vetor duplo para o tratamento de deficiência de ornitina transcarbamilase. O sistema inclui ((a) um AAV de edição de genes compreendendo um primeiro capsídeo de AAV rh79 e um primeiro genoma de vetor compreendendo uma ITR 5', uma sequência que codifica uma meganuclease que tem como alvo PCSK9 sob o controle de sequências regulatórias que direcionam a expressão da meganuclease em uma célula alvo compreendendo um gene PCSK9 e uma ITR 3'; e (b) um vetor de AAV doador compreendendo um segundo capsídeo de AAV e um segundo genoma de vetor de AAV rh79 compreendendo: uma ITR 5', um braço de recombinação dirigida por homologia 5' (HDR), um transgene que codifica ornitina transcarbamila-se (OTC) e sequências regulatórias que direcionam expressão do transgene na célula alvo, um braço de HDR 3' e uma ITR 3'.
Histórico de despachos
Publicações na Revista da Propriedade Industrial (RPI).
