COMPLEXO DE ÁCIDO NUCLEICO LIGADO AO LIGANTE

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Resumo técnico

COMPLEXO DE ÁCIDO NUCLEICO LIGADO AO LIGANTE. A presente invenção refere-se a um complexo de ácido nucleico ligado ao ligante S1P que é liberado a um órgão desejado para regular a expressão ou edição de um gene alvo, ou um transcrito do mesmo ou um produto de translação do mesmo. Este complexo de ácido nucleico ligado ao ligante S1P que tem uma estrutura em que um ligante S1P é ligado a um ácido nucleico, referido ácido nucleico contendo uma fita antissenso contendo um oligonucleotídeo que tem uma sequência de base de ácido nucleico complementar a um transcrito alvo e consiste em 12 a 30 nucleotídeos é liberado a um órgão e regula a expressão ou edição de um gene alvo, um transcrito do mesmo ou um produto de translação do mesmo que prepara o complexo útil no tratamento de uma doença causada pelo gene. Além disso, este complexo de ácido nucleico ligado ao ligante pode ser liberado aos órgãos, tecidos e células em que os receptores de S1P são expressos, por exemplo, o músculo esquelético, músculo cardíaco, fígado, rim, pulmão, glândula mamária, gordura, podócitos, linfócitos ou células endoteliais vasculares que preparam o complexo útil para o tratamento de doenças nestes órgãos.