MÉTODO PARA TRATAR HEPATOESPLENOMEGALIA, MÉTODO DE DISTRIBUIÇÃO DE UM RAAV QUE CODIFICA HIDS, MÉTODO PARA TRATAR UM SUJEITO HUMANO, MÉTODO DE TRATAMENTO DE UM SUJEITO HUMANO, MÉTODO PARA DETERMINAR A EFICÁCIA DO TRATAMENTO, MÉTODO PARA IDENTIFICAR UM SUJEITO COMO TENDO MPS II

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

MÉTODO PARA TRATAR HEPATOESPLENOMEGALIA, MÉTODO DE DISTRIBUIÇÃO DE UM rAAV QUE CODIFICA hIDS, MÉTODO PARA TRATAR UM SUJEITO HUMANO, MÉTODO DE TRATAMENTO DE M SUJEITO HUMANO, MÉTODO PARA DETERMINAR A EFICÁCIA DO TRATAMENTO, MÉTODO PARA IDENTIFICAR UM SUJEITO COMO TENDO MPS II. São descritos composições e métodos para a administração de iduronato-2-sulfatase (IDS) humana recombinante produzida por células gliais ou neuronais humanas ao líquido cefalorraquidiano do sistema nervoso central (SNC) de um sujeito humano diagnosticado com mucopolissacaridose II (MPS II).