MÉTODO PARA FABRICAÇÃO DE VÍRUS ADENOASSOCIADOS RECOMBINANTES

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Resumo técnico

MÉTODO PARA FABRICAÇÃO DE VÍRUS ADENOASSOCIADOS RECOMBINANTES.A presente invenção se refere a um processo para a produção de partículas de vírus adenoassociado (AAV) recombinante, descrito no presente documento como trans-pseudotipagem. O processo envolve a produção de partículas de AAV recombinante nas primeiras células hospedeiras e depois nas segundas células hospedeiras, em que o primeiro e o segundo genes cap de AAV são expressos na primeira e na segunda células hospedeiras, respectivamente, produzindo assim a primeira e a segunda partículas de AAV recombinante que são encapsidadas pelo primeiro e segundo polipeptídeos do capsídeo de AAV. A primeira e a segunda partículas de AAV recombinante têm tropismos celula diferente, preferencialmente em relação às linhagens celulares de produção (para produção de alta eficiência de AAVs) e para células associadas a uma indicação terapêutica (para tratamento de tal indicação), respectivamente.