TERAPÊUTICOS DE ÁCIDO NUCLEICO PARA TRANSTORNOS GENÉTICOS

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Resumo técnico

TERAPÊUTICOS DE ÁCIDO NUCLEICO PARA TRANSTORNOS GENÉTICOS. São fornecidas neste documento composições com base em retrovírus (por exemplo, lentivírus) compreendendo uma ou mais moléculas de ácido nucleico que codificam componentes da poliproteína Pol retroviral e uma molécula de ácido nucleico compreendendo um ou mais sequências transgênicas flanqueadas por sequências de repetição terminal longas, para liberação de um ou mais transgenes a uma célula alvo ex vivo ou in vivo. As composições são úteis para liberar a uma célula alvo (por exemplo, células-tronco hematopoieticas (HSCs), células hepáticas, células oculares, células musculares, células epiteliais, células T etc.) e/ou expressar de forma estável qualquer transgene (por exemplo, beta-globina, Fator VIII, regulador da GTPase RP (RPGR), distrofina, regulador da condutância transmembranar da fibrose cística (CFTR), um receptor de antígeno quimérico etc.) com um efeito biológico para tratar e/ou melhorar os sintomas associados com qualquer transtorno relacionado à expressão gênica (por exemplo, doença falciforme, beta-talassemia, hemofilia B, retinite pigmentosa, distrofia muscular de Duchenne, fibrose cística, câncer etc.).