PROTEÍNA DE FUSÃO, ÁCIDO NUCLEICO, VETOR DE EXPRESSÃO PARA INTRODUÇÃO DA DITA PROTEÍNA DE FUSÃO EM UMA CÉLULA, CONJUGADO PARA DISTRIBUIÇÃO INTRACELULAR DE PROTEÍNAS A ORGANELAS NÃO NUCLEARES, CÉLULA, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USO DOS MESMOS, E MÉTODOS PARA DISTRIBUIÇÃO DE UMA PROTEÍNA DE INTERESSE A UMA CÉLULA, PARA DISTRIBUIÇÃO INTRACELULAR DE UMA PROTEÍNA DE INTERESSE A UMA ORGANELA NÃO NUCLEAR EM UMA CÉLULA OU PARA AUMENTAR A QUANTIDADE DE UMA PROTEÍNA DE INTERESSE DISTRIBUÍDA A UMA CÉLULA

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

MOLÉCULAS PARA DISTRIBUIÇÃO DE PROTEÍNAS ESPECÍFICAS PARA ORGANELA. A presente invenção refere-se a uma proteína de fusão útil para o tratamento de um transtorno associado a organelas não nucleares, tal como um transtorno genético, por exemplo, Ataxia de Friedrich. A proteína de fusão pode compreender uma proteína de interesse a ser distribuída a uma organela não nuclear; uma sequência de direcionamento de organelas (OTS); um peptídeo de penetração celular (CPP); e uma sequência de intensificação de alvo (TES); em que o CPP é capaz de interferir na distribuição da proteína de interesse à organela não nuclear; e em que a TES impede a dita interferência pelo CPP. A proteína de fusão também pode compreender uma proteína de interesse a ser distribuída a uma organela não nuclear; um CPP e uma TES. A presente invenção também fornece métodos para tratar um transtorno associado a organelas não nucleares através de administração da proteína de fusão a um indivíduo em necessidade da mesma.