Dado oficial do INPI

COMPOSIÇÕES PARA REDUÇÃO ESPECÍFICA DE DRG DE EXPRESSÃO DE TRANSGENE

Em AnálisePatente de InvençãoPCT · US2020056881

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Dados do pedido

Número

112022007555

Tipo

Patente de Invenção

Depósito

22/10/2020

Publicação

12/09/2023

PCT

US2020056881

Ver no INPI

Andamento no INPI

Depósito22/10/20
Publicação
Exame
Deferimento
Concessão
Em vigor

Patente de Invenção (via PCT) depositado no INPI em 22/10/2020. Aguarda exame formal e publicação na RPI.

Última movimentação publicada pelo INPI: 12/09/2023. Atualizamos a cada nova RPI, publicada semanalmente.

Depositantes e inventores

Depositantes

THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA

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Inventores

J. W. (pessoa física)

J. H. (pessoa física)

Dados técnicos

Classificação IPC

C12N 15/86 C12N 9/24

Prioridades unionistas

62/924,970 · 23/10/2019

62/934,915 · 13/11/2019

62/972,404 · 10/02/2020

63/005,894 · 06/04/2020

63/023,602 · 12/05/2020

63/038,514 · 12/06/2020

63/043,600 · 24/06/2020

PCT/US2019/067872 · 20/12/2019

Resumo técnico

COMPOSIÇÕES PARA REDUÇÃO ESPECÍFICA DE DRG DE EXPRESSÃO DE TRANSGENE.A presente invenção refere-se a uma sequência de ácido nucleico que codifica hIDUA e cassetes de expressão contendo essas sequências de codificação. Também são fornecidos vetores, tais como vetores de vírus adenoassociado recombinante (rAAV) com um genoma de vetor incluindo uma sequência de codificação de hIDUA, sequências reguladoras operativamente ligadas que direcionam a expressão da hIDUA. Também são fornecidas composições contendo esses cassetes de expressão e vetores rAAV e métodos de tratamento de MPS1 ou uma síndrome associada, tal como síndrome de Hurler, Hurler-Scheie e/ou Scheie. As composições e métodos fornecidos são também projetados para seletivamente reprimir a expressão de hIDUA nos gânglios da raiz dorsal.