RNA GUIA ESTÁVEL PARA EDIÇÃO DE ALVOS TENDO ÁCIDO NUCLEICO QUIMICAMENTE MODIFICADO INTRODUZIDO A ELE

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

RNA GUIA ESTÁVEL PARA EDIÇÃO DE ALVOS TENDO ÁCIDO NUCLEICO QUIMICAMENTE MODIFICADO INTRODUZIDO A ELE. A presente invenção refere-se a um oligonucleotídeo que induz uma edição sítio específica para um RNA alvo, o oligonucleotídeo incluindo um primeiro oligonucleotídeo que especifica um RNA alvo; um segundo oligonucleotídeo que é ligado ao lado 3' do primeiro oligonucleotídeo; um terceiro oligonucleotídeo que é capaz de formar um par complementar com o segundo oligonucleotídeo; e uma primeira porção de ligação entre o segundo oligonucleotídeo e o terceiro oligonucleotídeo. O primeiro oligonucleotídeo é composto por um resíduo de nucleotídeo correspondente ao alvo correspondendo a um resíduo de adenosina no RNA alvo, um oligonucleotídeo de 10 a 30 resíduos ligados ao lado 5' do resíduo de nucleotídeo correspondente ao alvo e com uma sequência de base complementar ao RNA alvo, e um oligonucleotídeo de 3 a 6 resíduos ligados ao lado 3' do resíduo de nucleotídeo correspondente ao alvo e com uma sequência de base complementar ao RNA alvo. O segundo oligonucleotídeo consiste em 5 a 8 resíduos e o terceiro oligonucleotídeo consistem em 5 a 8 resíduos. Pelo menos um resíduo selecionado de uma contra região composto pelo resíduo de nucleotídeo correspondente ao alvo e dois respectivos resíduos nos seus lados 3' e 5' é um resíduo de nucleotídeo que não seja um resíduo natural de ribonucleotídeo.