OLIGONUCLEOTÍDEO; COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA; COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA; MÉTODO PARA PREVENIR, TRATAR OU MELHORAR UMA AFECÇÃO, DISTÚRBIO OU DOENÇA RELACIONADA A USH2A E/OU PREVENIR, ATRASAR O INÍCIO, DESENVOLVIMENTO E/OU PROGRESSO, E/OU TRATAR UMA AFECÇÃO, DISTÚRBIO OU DOENÇA RELACIONADA A USH2A EM UM INDIVÍDUO SUSCETÍVEL À MESMA OU QUE SOFRE DA MESMA; MÉTODO PARA AUMENTAR O NÍVEL DE SALTO DE UM ÉXON PREJUDICIAL EM UMA TRANSCRIÇÃO DE GENE USH2A OU SEU PRODUTO DE GENE EM UMA CÉLULA; MÉTODO PARA PREVENIR, ATRASAR O INÍCIO OU PROGRESSÃO DE, TRATAR OU MELHORAR UMA AFECÇÃO, DISTÚRBIO OU DOENÇA RELACIONADA A USH2A EM UM INDIVÍDUO SUSCETÍVEL À MESMA OU QUE SOFRE DA MESMA; MÉTODO PARA SALTAR UM ÉXON PREJUDICIAL 13 EM UM ALELO DE USH2A EM UM INDIVÍDUO; MÉTODO PARA PRODUZIR OU AUMENTAR O NÍVEL DE UM ÉXON DE PROTEÍNA USH2A COM SALTO 13 EM UM SISTEMA; E COMPOSTO, OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO OU MÉTODO

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

OLIGONUCLEOTÍDEO; COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA; COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA; MÉTODO PARA PREVENIR, TRATAR OU MELHORAR UMA AFECÇÃO, DISTÚRBIO OU DOENÇA RELACIONADA A USH2A E/OU PREVENIR, ATRASAR O INÍCIO, DESENVOLVIMENTO E/OU PROGRESSO, E/OU TRATAR UMA AFECÇÃO, DISTÚRBIO OU DOENÇA RELACIONADA A USH2A EM UM INDIVÍDUO SUSCETÍVEL À MESMA OU QUE SOFRE DA MESMA; MÉTODO PARA AUMENTAR O NÍVEL DE SALTO DE UM ÉXON PREJUDICIAL EM UMA TRANSCRIÇÃO DE GENE USH2A OU SEU PRODUTO DE GENE EM UMA CÉLULA; MÉTODO PARA PREVENIR, ATRASAR O INÍCIO OU PROGRESSÃO DE, TRATAR OU MELHORAR UMA AFECÇÃO, DISTÚRBIO OU DOENÇA RELACIONADA A USH2A EM UM INDIVÍDUO SUSCETÍVEL À MESMA OU QUE SOFRE DA MESMA; MÉTODO PARA SALTAR UM ÉXON PREJUDICIAL 13 EM UM ALELO DE USH2A EM UMINDIVÍDUO; MÉTODO PARA PRODUZIR OU AUMENTAR O NÍVEL DE UM ÉXON DE PROTEÍNA USH2A COM SALTO 13 EM UM SISTEMA; E COMPOSTO, OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO OU MÉTODO. Entre outras coisas, a presente revelação fornece oligonucleotídeos USH2A e composições e métodos de uso dos mesmos para prevenir e/ou tratar várias afecções, distúrbios ou doenças. Em algumas modalidades, os oligonucleotídeos USH2A fornecidos compreendem modificações de nucleobase, modificações de açúcar, modificações de ligação internucleotídica e/ou modelos das mesmas, e têm propriedades, atividades e/ou seletividades melhoradas. Em algumas modalidades, a presente revelação fornece oligonucleotídeos USH2A, composições e métodos para prevenir e/ou tratar afecções, distúrbios ou doenças relacionadas a USH2A, como Síndrome de Usher (por exemplo, Síndrome de Usher tipo 2A), Síndrome de Usher atípica ou retinite pigmentosa não sindrômica.