COMPOSIÇÃO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODO EX VIVO PARA MODIFICAR O GENOMA DE UMA CÉLULA, E USO DA REFERIDA COMPOSIÇÃO

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

COMPOSIÇÃO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E MÉTODO PARA MODIFICAR O GENOMA DE UMA CÉLULA. As composições para edição de genes aprimorada e métodos de uso das mesmas são divulgadas. A composição contém um anticorpo de penetração celular e um oligonucleotídeo doador contendo uma sequência que pode corrigir uma mutação no genoma de uma célula. Preferencialmente, a composição não contém uma nuclease, PNA ou nanopartícula. As composições são usadas para modificar o genoma de uma célula ao colocar a célula em contato com uma quantidade eficaz da composição. A modificação genômica ocorre em uma frequência mais alta tanto ex vivo quanto in vivo, quando as células são colocadas em contato com o anticorpo de penetração celular e o oligonucleotídeo doador em comparação com a ausência do anticorpo de penetração celular.