PROTEÍNAS DE FUSÃO, COMPLEXO, POLINUCLEOTÍDEO, VETOR, CÉLULA, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USO DOS ANTERIORES, KIT, BEM COMO MÉTODOS IN VITRO OU EX VIVO, PARA A PRODUÇÃO DE UM COMPLEXO DE RIBONUCLEOPROTEÍNA (RNP), PARA PURIFICAR UMA PROTEÍNA DE EDIÇÃO DE NUCLEOBASE, E PARA EDITAR UM PAR DE NUCLEOBASES DE UMA SEQUÊNCIA DE DNA DUPLA FITA

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

Alguns aspectos da presente invenção fornecem estratégias, sistemas, reagentes, métodos e kits que são úteis para a edição direcionada de ácidos nucleicos, incluindo edição de um único sítio dentro do genoma de uma célula ou indivíduo, por exemplo, dentro do genoma humano. Em algumas modalidades, são fornecidas proteínas de fusão de proteínas de ligação a DNA programáveis por ácido nucleico (napDNAbp), por exemplo, Cp1 ou variantes das mesmas, e proteínas editoras de ácido nucleico ou domínios de proteína, por exemplo, domínios de desaminase. Em algumas modalidades, são fornecidos métodos para edição direcionada de ácidos nucleicos. Em algumas modalidades, são fornecidos reagentes e kits para a geração de proteínas editoras de ácido nucleico direcionadas, por exemplo, proteínas de fusão de uma napDNAbp (por exemplo, CasX, CasY, Cpfl, C2c1, C2c2, C2C3 e Argonaute) e proteínas ou domínios de edição de ácido nucleico.