RNAi VARIANTE, CONSTRUÇÃO DE EXPRESSÃO, VETOR, E PARTÍCULAS VIRAIS

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

A presente invenção refere-se às moléculas de RNAi incluindo um primeiro filamento contendo uma sequência guia e um segundo filamento que compreende uma sequência não guia, onde a sequência não guia contém uma protuberância oposta à região semente das sequências guia; por exemplo, oposta à sequência de clivagem. Em alguns aspectos, a invenção fornece RNAi para tratamento de doença de Huntington. Fornecidos aqui também são os cassetes de expressão, vetores (por exemplo, rAAV, vetores adenovirais recombinantes, lentivirais recombinantes, e de HSV recombinante), células, partículas virais, e composições farmacêuticas contendo o RNAi. Ainda também fornecidos aqui são métodos e kits relacionados ao uso do RNAi, por exemplo, para tratar doença de Huntington.