CASSETE POLINUCLEOTÍDICO PARA A REGULAÇÃO DA EXPRESSÃO DE UM GENE ALVO, MÉTODO IN VITRO OU EX VIVO DE MODULAÇÃO RELACIONADO, POLINUCLEOTÍDEO RECOMBINANTE, E VETOR

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

REGULAÃÃO DA EXPRESSÃO GÃNICA POR MODULAÃÃO MEDIADA POR APTÃMERO DE SPLICING ALTERNATIVO. A invenção fornece uma plataforma e métodos de utilização da plataforma para a regulação da expressão de um gene alvo usando a exposição a um ligante de aptâmero (por exemplo, uma molécula pequena). A plataforma possui um cassete regulador de gene polinucleotídico que é colocada no gene alvo e inclui um riboswitch sintético posicionada no contexto de um íntron 5'-éxon alternativo-íntron 3'. O riboswitch compreende uma região efetora e uma região sensora (por exemplo, um aptâmero que se liga a um ligante de molécula pequena) de tal modo que o éxon alternativo sofre splice no mRNA do gene alvo quando o ligante não está presente, o que evita a expressão do gene alvo. Quando o ligante está presente, o éxon alternativo não sofre splice no mRNA do gene alvo, o que proporciona a expressão do gene alvo.