COMPOSIÇÃO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

COMPOSIÇÃO A presente invenção diz respetio aos compostos, composições e métodos para o estudo, diagnóstico e tratamento de traços, doenças e condições que respodem à modulação da expressão e/ou atividade de gene. A presente invenção também está direcionada aos compostos, composições e métodos que dizem respeito aos traços, doenças e condições que respondem à modulação da expressão e/ou atividade de genes envolvidos nos caminhos da expressão de gene ou outros processos celulares que medeiam a manutenção ou desenvolvimento de tais traços, doenças e condições. Especificamente, a invenção moléculas de ácido nucleico pequenas , tais como moléculas de ácido nucleico pequenas, tais como moléculas de ácido nucleico interferente curto (siNA), RNA interferente curto (siRNA), RNA de filamento duplo (dsRNA), micro-RNA (miRNA) e RNA de grampo de cabelo curto (shRNA) capazes de mediar a interferência do RNA (RNAi) contra a expressão de gene , incluindo coquetéis de tais moléculas de ácido nucleico pequenas e formulações de nanopartícula lipídica (LNP) de tais moléculas de ácido nucleico pequenas. A presente invenção também diz respeito às moléculas de ácido nucleico pequenas, tais como siRNA, siRNA e outras que possam inibir a função de moléculas de RNA endógenas , tais como micro-RNA endógeno (miRNA) (por exemplo, inibidores de miRNA ) ou RNA interferente curto endógeno (siRNA), (por exemplo, inibidores de siRNA) ou que possam inibir a função de RISC (por exemplo , inibidores de RISC) , para modular a expressão de gene pela interferência com a função reguladora de tais RNAs endógenos ou proteína associadas como tais RNAs endógenos (por exemplo, RISC), incluindo coquetéis de tais moléculas de ácido nucleico pequenas e formulações de nanopartículas lipídica (LNP) de tais moléculas de ácido nucleico pequenas. Tais moléculas de ácido nucleico pequenas são úteis, por exemplo, no fornecimento de composições para prevenir,inibir ou reduzir doenças, traços e condições que estejam associadas com a expressão ou atividade de gene em um paciente ou organismo.