CASSETE DE EXPRESSÃO, VETOR DE LIBERAÇÃO DE GENE RECOMBINANTE, CÉLULA, COMPOSIÇÕES FARMACÊUTICAS E USOS DAS DITAS COMPOSIÇÕES, DE CÉLULAS CD34+ QUE COMPREENDEM UM CASSETE DE EXPRESSÃO E DE UMA POPULAÇÃO CELULAR TRANSDUZIDA COM UM VETOR LENTIVIRAL PARA TRATAR ANEMIA DE FANCONI

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Abstract

CASSETE DE EXPRESSÃO, VETOR DE LIBERAÇÃO DE GENE RECOMBINANTE, CÉLULA, COMPOSIÇÕES FARMACÊUTICAS E USOS DAS DITAS COMPOSIÇÕES, DE CÉLULAS CD34+ QUE COMPREENDEM UM CASSETE DE EXPRESSÃO E DE UMA POPULAÇÃO CELULAR TRANSDUZIDA COM UM VETOR LENTIVIRAL PARA TRATAR ANEMIA DE FANCONI. A presente invenção fornece composições e métodos para recuperar a expressão de FANCA em células com produto de gene FANCA diminuído ou ausente. Em particular, métodos e composições para a terapia genética de anemia de Fanconi são divulgados.