MOLÉCULAS DE TRANS-SPLICING DE HTT

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Abstract

MOLÉCULAS DE TRANS-SPLICING DE HTT. São descritas moléculas de trans-splicing de ácido nucleico de HTT, que incluem um domínio de codificação com um ou mais éxons de HTT, um sítio de splice e um domínio de ligação que liga um íntron alvo de um pré-mRNA de HTT. Essas moléculas também podem ser usadas em combinação com domínios de ligação de MSH3 dispostos com um domínio de ligação de HTT, moléculas de trans-splicing de MSH3, moduladores de splicing de MSH3, oligonucleotídeos anti-sense ou RNA anti-sense para MSH3 ou HTT, e microRNA (miRNA) de MSH3 ou HTT, bem como construtos que os codificam. Também são abrangidas composições que compreendem essas moléculas de trans-splicing, isoladas ou combinadas com agentes terapêuticos adicionais, como moléculas de trans-splicing de MSH3, moduladores de splicing de MSH3, oligonucleotídeos ou RNA anti-sense para MSH3 ou HTT. As moléculas podem ser usadas sozinhas ou com agentes terapêuticos adicionais em métodos de tratamento da Doença de Huntington (HD). Também são descritas para uso no tratamento de HD, isoladamente ou em combinação, ou na preparação de medicamentos para esse fim.