MÉTODOS DE TRATAMENTO DA SÍNDROME MIELODISPLÁSICA E MONITORAMENTO DO TRATAMENTO

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Abstract

MÉTODOS DE TRATAMENTO DA SÍNDROME MIELODISPLÁSICA E MONITORAMENTO DO TRATAMENTO. São fornecidos métodos de monitoramento da eficácia terapêutica em um indivíduo com síndrome mielodisplásica (MDS). Também é fornecido um método de identificação de um indivíduo com MDS para tratamento com um inibidor de telomerase e métodos de tratamento da MDS. Os métodos incluem a administração de um inibidor de telomerase ao indivíduo e a avaliação da frequência de alelos variantes (VAF) para um ou mais dos seguintes genes: SF3B1, TET2, DNMT3A, ASXL1, e CUX1 em uma amostra biológica obtida do indivíduo após a administração do inibidor de telomerase. Em alguns casos, uma redução de 25% ou mais na VAF identifica um indivíduo que tem uma probabilidade maior de se beneficiar do tratamento com um inibidor de telomerase. Em alguns casos, o inibidor de telomerase é o imetelstat ou o imetelstat sódico.