VETOR DE DNA NÃO VIRAL CIRCULAR ISOLADO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODOS PARA TRATAR UM PACIENTE COM NECESSIDADE DE TRATAMENTO, PARA TRATAR HIPOFOSFATASIA E PARA TRATAR, ATENUAR OU PREVENIR UM SINTOMA DE HIPOFOSFATASIA, E, USO DO VETOR DE DNA NÃO VIRAL CIRCULAR ISOLADO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

VETOR DE DNA NÃO VIRAL CIRCULAR ISOLADO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODOS PARA TRATAR UM PACIENTE COM NECESSIDADE DE TRATAMENTO, PARA TRATAR HIPOFOSFATASIA E PARA TRATAR, ATENUAR OU PREVENIR UM SINTOMA DE HIPOFOSFATASIA, E, USO DO VETOR DE DNA NÃO VIRAL CIRCULAR ISOLADO. A presente descrição refere-se a vetores de DNA não virais circulares, a composições que incluem um ou mais dos vetores descritos e métodos para a entrega e/ou a expressão de um ou mais genes terapêuticos (por exemplo, proteínas) em mamíferos, por exemplo, pacientes humanos. Em algumas modalidades, a presente descrição é direcionada a vetores de DNA não virais circulares, tais como vetores de DNA não virais circulares incluindo pelo menos duas sequências repetidas invertidas, em que as pelo menos duas sequências repetidas invertidas são separadas por uma sequência nucleotídica não repetida que não é parte das pelo menos duas sequências repetidas invertidas. Em algumas modalidades, os vetores de DNA não virais, circulares descritos não incluem um "elemento DD". Em algumas modalidades, os vetores de DNA não virais circulares descritos não incluem um "elemento DD", mas incluem pelo menos uma porção de uma origem de replicação bacteriana.