POLINUCLEOTÍDEO QUE CODIFICA UM CASSETE REGULADOR ESPECÍFICO DE MÚSCULO, VETOR AAV, COMPOSIÇÃO, MÉTODO DE TRATAMENTO E MÉTODO DE INTRODUÇÃO DE UM TRANSGENE EM UMA CÉLULA ALVO

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Abstract

POLINUCLEOTÍDEO QUE CODIFICA UM CASSETE REGULADOR ESPECÍFICO DE MÚSCULO, VETOR AAV, COMPOSIÇÃO, MÉTODO DE TRATAMENTO E MÉTODO DE INTRODUÇÃO DE UM TRANSGENE EM UMA CÉLULA ALVO. A presente divulgação refere-se a cassetes reguladores de ácidos nucleicos úteis para a expressão de cargas úteis de transgenes em tecidos musculares específicos. Também estão incluídos na presente divulgação vetores, incluindo vetores de vírus adeno-associados (AAV), compreendendo os cassetes reguladores da invenção, bem como composições e métodos de tratamento de doenças ou distúrbios genéticos que também compreendem os referidos cassetes reguladores.