MÉTODOS E FORMULAÇÕES PARA TERAPIA GÊNICA E PARA COMBINAR TERAPIA GÊNICA COM TRATAMENTO DITPA, DA SÍNDROME DE ALLAN-HERNDON-DUDLEY

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Abstract

MÉTODOS E FORMULAÇÕES PARA TERAPIA GÊNICA E PARA COMBINAR TERAPIA GÊNICA COM TRATAMENTO DITPA, DA SÍNDROME DE ALLAN-HERNDON-DUDLEY. A presente divulgação é direcionada a métodos de tratamento da síndrome de Allan-Herndon-Dudley, compreendendo a administração de ácido 3,5-di-iodotiropropiônico (DITPA) a um sujeito em necessidade do mesmo e à administração de terapia gênica ao sujeito pela introdução de MCT8 humano normal nas células do sujeito, a fim de aumentar o T3 no cérebro do sujeito.