DOSE DE COMPLEXOS DE DIRECIONAMENTO MUSCULAR PARA TRATAMENTO DE DISTROFIA MIOTÔNICA

IPC Classification

Priority claims

Abstract

DOSE DE COMPLEXOS DE DIRECIONAMENTO MUSCULAR PARA TRATAMENTO DE DISTROFIA MIOTÔNICA. Aspectos da revelação se relacionam aos métodos de redução da expressão ou atividade de DMPK (por exemplo, redução do nível de um RNA de DMPK mutante ou tipo selvagem, ou a atividade de um produto do gene DMPK) e /ou métodos de tratamento de distrofia miotônica (por exemplo, DM1) em um indivíduo. Em algumas modalidades, os métodos compreendem administrar ao indivíduo uma composição compreendendo complexos (por exemplo, complexos para direcionamento muscular) compreendendo um oligonucleotídeo (por exemplo, um oligonucleotídeo de direcionamento para DMPK) covalentemente ligado a um anticorpo (por exemplo, anticorpo anti-TfR1).