COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA TRATAR CÂNCER DE MAMA METASTÁTICO HER2 POSITIVO E OUTROS CÂNCERES

IPC Classification

Priority claims

Abstract

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA TRATAR CÂNCER DE MAMA METASTÁTICO HER2 POSITIVO E OUTROS CÂNCERES. A presente invenção refere-se a um AAV recombinante (rAAV) compreendendo um capsídeo de AAV e um genoma de vetor empacotado no mesmo, em que o genoma de vetor compreende uma repetição terminal invertida (ITR) 5' de AAV, uma sequência de ácido nucleico engenheirada que codifica um anticorpo anti-Her2 (isto é, trastuzumabe) compreendendo cadeia pesada e cadeia leve operavelmente ligada a sequências de controle regulatórias que direcionam expressão de trastuzumabe em uma célula alvo e uma ITR 3' de AAV. Também é fornecida uma composição farmacêutica compreendendo um rAAV como descrito neste documento em um tampão de formulação, molécula de ácido nucleico, células hospedeiras de empacotamento, sistema de produção de rAAV e um método de tratamento de câncer metastático HER2-positivo no cérebro, opcionalmente um câncer de mama metastático no cérebro.