MOLÉCULA ANTISSENSO ISOLADA, ÁCIDO NUCLEICO, CASSETE DE EXPRESSÃO, VETOR DE EXPRESSÃO, CÉLULA ISOLADA GENETICAMENTE MODIFICADA, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USOS E MÉTODOS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

ÁCIDOS NUCLEICOS ANTISSENSO PARA USO NO TRATAMENTO DE VEÍCULOS DE MUTAÇÃO DE LMNA. A invenção está relacionada a uma molécula antissenso isolada capaz de inibir a expressão do gene LMNA em uma célula de mamífero, em que a referida molécula antissenso compreende uma fita de ácido nucleico antissenso que é substancialmente complementar a uma região alvo de um transcrito codificado pelo gene LMNA, em que a referida fita de ácido nucleico antissenso é pelo menos complementar ao SNP rs538089, rs505058 ou rs4641 na referida região alvo.