COMPOSIÇÃO, CÉLULA, MÉTODOS DE INSERÇÃO DE UM ÁCIDO NUCLEICO, DE INSERÇÃO DE UMA SEQUÊNCIA CODIFICADORA DE ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, DE EXPRESSÃO DE UMA PROTEÍNA TERAPÊUTICA MULTIDOMÍNIO, DE EXPRESSÃO DE UMA ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, PARA EXPRESSAR UMA ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, DE TRATAMENTO DE UMA DEFICIÊNCIA DE ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, PARA REDUZIR O ACÚMULO DE GLICOGÊNIO, DE TRATAMENTO DA DOENÇA DE POMPE, PARA PREVENIR OU REDUZIR O INÍCIO DE UM SINAL OU UM SINTOMA DA DOENÇA DE POMPE, PARA TRATAR UMA DEFICIÊNCIA DE ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL E PARA TRATAR A DOENÇA DE POMPE, E, CÉLULA NEONATAL OU UMA POPULAÇÃO DE CÉLULAS NEONATAIS
Invention Patent COMPOSIÇÃO, CÉLULA, MÉTODOS DE INSERÇÃO DE UM ÁCIDO NUCLEICO, DE INSERÇÃO DE UMA SEQUÊNCIA CODIFICADORA DE ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, DE EXPRESSÃO DE UMA PROTEÍNA TERAPÊUTICA MULTIDOMÍNIO, DE EXPRESSÃO DE UMA ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, PARA EXPRESSAR UMA ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, DE TRATAMENTO DE UMA DEFICIÊNCIA DE ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, PARA REDUZIR O ACÚMULO DE GLICOGÊNIO, DE TRATAMENTO DA DOENÇA DE POMPE, PARA PREVENIR OU REDUZIR O INÍCIO DE UM SINAL OU UM SINTOMA DA DOENÇA DE POMPE, PARA TRATAR UMA DEFICIÊNCIA DE ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL E PARA TRATAR A DOENÇA DE POMPE, E, CÉLULA NEONATAL OU UMA POPULAÇÃO DE CÉLULAS NEONATAIS de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. — IPC A61K 48/00. Drawing published by the INPI in the Industrial Property Gazette.
COMPOSIÇÃO, CÉLULA, MÉTODOS DE INSERÇÃO DE UM ÁCIDO NUCLEICO, DE INSERÇÃO DE UMA SEQUÊNCIA CODIFICADORA DE ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, DE EXPRESSÃO DE UMA PROTEÍNA TERAPÊUTICA MULTIDOMÍNIO, DE EXPRESSÃO DE UMA ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, PARA EXPRESSAR UMA ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, DE TRATAMENTO DE UMA DEFICIÊNCIA DE ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL, PARA REDUZIR O ACÚMULO DE GLICOGÊNIO, DE TRATAMENTO DA DOENÇA DE POMPE, PARA PREVENIR OU REDUZIR O INÍCIO DE UM SINAL OU UM SINTOMA DA DOENÇA DE POMPE, PARA TRATAR UMA DEFICIÊNCIA DE ALFA-GLUCOSIDASE LISOSSOMAL E PARA TRATAR A DOENÇA DE POMPE, E, CÉLULA NEONATAL OU UMA POPULAÇÃO DE CÉLULAS NEONATAIS São também fornecidos construtos e composições de ácido nucleico que permitem a inserção de uma sequência codificadora de proteína terapêutica multidomínio (por exemplo, a proteínas de fusão GAA) em um locus genômico-alvo, como um locus de ALB endógeno e/ou expressão da sequência codificadora de proteína terapêutica multidomínio (por exemplo, a proteínas de fusão GAA). As composições e os construtos de ácido nucleico podem ser usados em métodos de integração de um ácido nucleico de proteína terapêutica multidomínio (por exemplo, proteína de fusão GAA) em um locus genômico alvo, métodos de expressão de uma proteína terapêutica multidomínio (por exemplo, proteína de fusão GAA) em uma célula, métodos de redução do acúmulo de glicogênio, métodos de tratamento da doença de Pompe ou deficiência de GAA em um indivíduo e método de prevenção ou redução do início de um sinal ou sintoma da doença de Pompe em um indivíduo, incluindo células neonatais e indivíduos.
Prosecution history
Publications in the Brazilian Industrial Property Gazette (RPI).
Notificação de entrada na fase nacional - PCT
#1.3
02/18/2025
RPI 2824
Exigências diversas
#1.5
Apresente novas folhas do relatório descritivo adaptadas ao Art. 37 da Instrução Normativa/INPI/nº 31/2013, uma vez que o conteúdo enviado na petição n° 870240065319 de 01/08/2024 encontra-se fora da norma com a numeração das tabelas incorreta, faltando a tabela 8. A exigência deve ser respondida em até 60 (sessenta) dias de sua publicação e deve ser realizada por meio da petição GRU código de serviço 207.
