MÉTODOS E COMPOSIÇÕES FARMACÊUTICAS PARA O TRATAMENTO E PREVENÇÃO DA CARDIOMIOPATIA ASSOCIADA À ATAXIA DE FRIEDREICH

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Abstract

MÉTODOS E COMPOSIÇÕES FARMACÊUTICAS PARA O TRATAMENTO E PREVENÇÃO DA CARDIOMIOPATIA ASSOCIADA À ATAXIA DE FRIEDREICH. A presente invenção refere-se a métodos e composições para o tratamento de cardiomiopatia associada à ataxia de Friedreich. Os métodos e composições da presente invenção compreendem vetores de AAV e vetores virais de AAV que compreendem moléculas de ácidos nucleicos transgênicos que compreendem sequências de ácidos nucleicos que codificam um polipeptídeo de frataxina.