Invention Patent OLIGONUCLEOTÍDEOS ANTISSENSO DE COMUTADOR DE EMENDA COM PRODUTOS QUÍMICOS DE CADEIA PRINCIPAL MODIFICADOS — IPC A61K 31/661. Drawing published by the INPI in the Industrial Property Gazette.
OLIGONUCLEOTÍDEOS ANTISSENSO DE COMUTADOR DE EMENDA COM PRODUTOS QUÍMICOS DE CADEIA PRINCIPAL MODIFICADOS. São revelados aqui oligonucleotídeos com um ou mais espaçadores ou sem um espaçador. Em várias modalidades, oligonucleotídeos STMN2, KCNQ2, UNC13A ou SMN2 com espaçador(es) reduzem os transcritos STMN2 com éxons crípticos ou reduzem os transcritos KCNQ2, UNC13A, ou SMN2 emendados de modo incorreto e aumentam os transcritos STMN2, KCNQ2, UNC13A, SMN de comprimento completo, conferindo, assim, uma eficácia terapêutica contra doenças neurológicas tais como esclerose lateral amiotrófica (ALS), demência frontotemporal (FTD), doença de Alzheimer (AD) ou atrofia muscular espinhal (SMA).
Prosecution history
Publications in the Brazilian Industrial Property Gazette (RPI).
