PARTÍCULA DE VÍRUS ADENOASSOCIADO RECOMBINANTE, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E, SEUS USOS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

ARTÍCULA DE VÍRUS ADENOASSOCIADO RECOMBINANTE, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E, MÉTODOS DE DISTRIBUIÇÃO DE UM NUCLEOTÍDEO E DE TRATAMENTO DE PERDA MUSCULAR OU DOENÇA MUSCULAR GENÉTICA. São aqui fornecidas composições e métodos para redirecionar partículas virais, por exemplo, partículas de vírus adenoassociados (AAV), para células musculares utilizando proteínas de superfície específicas do músculo. AAV adaptado de acordo pode ser uma plataforma viável de terapia genética para o tratamento de um distúrbio relacionado ao músculo esquelético (por exemplo, miopatia miotubular ligada ao X (XLMTM), distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia miotônica (DM1), distrofia muscular facioescapulohumeral tipo 1 (FSHD), distrofia muscular congênita tipo 1A (MDC1A), distrofia muscular de cinturas, distroglicanopatia, etc.) em um paciente que necessita disso.