RNAS GUIA (gRNAS) ISOLADOS, COMPOSIÇÃO, POLINUCLEOTÍDEOS, VETOR, RIBONUCLEOPROTEÍNA (RNP), COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USOS DESTES, MÉTODO PARA PREPARAÇÃO DE UMA COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E PRODUTO FARMACÊUTICO OU KIT

IPC Classification

Priority claims

Abstract

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA PREVENIR, MELHORAR OU TRATAR DOENÇA FALCIFORME. A presente invenção refere-se a ácidos nucleicos, composições e vetores contendo e seu uso para efetuar edição gênica e/ou alteração de expressão gênica em genes associados à doença falciforme (SCD) in vivo. A presente invenção refere-se ainda a métodos para efetuar edição gênica e/ou alteração da expressão gênica em genes associados a SCD in vivo e métodos para prevenir, melhorar ou tratar SCD.