VETORES ADENO-ASSOCIADOS E VIRIÕES PARA TRATAR GALACTOSEMIA E MÉTODOS DE USO E FABRICAÇÃO

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Abstract

VETORES ADENOASSOCIADOS E VÍRIONS PARA TRATAR GALACTOSEMIA E MÉTODOS DE USO E FABRICAÇÃO. A presente invenção refere-se a vetores de vírus adenoassociado recombinante (rAAV) que compreendem um transgene para expressar galactose-1-fosfato uridilil transferase (GALT); vírions que compreendem os ditos vetores (vírions de rAAV); métodos para produzi-los; métodos para usá-los, incluindo métodos para tratar galactosemia, deficiência de GALT, sintomas das mesmas; e kits.