PARTÍCULAS DE AAV COMPREENDENDO PROTEÍNA DE CAPSÍDEO DE FÍGADO-TRÓPICO E ALFA-GLUCOSIDASE ÁCIDA (GAA) E SEU USO PARA TRATAR DOENÇA DE POMPE

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Priority claims

Abstract

PARTÍCULAS DE AAV COMPREENDENDO UMA PROTEÍNA DE CAPSÍDEO TRÓPICO DO FÍGADO E ALFAGLUCOSIDASE ÁCIDA (GAA) E SEU USO PARA TRATAR DOENÇA DE POMPE.A presente invenção refere-se composições compreendendo partículas isoladas, por exemplo recombinantes, de vírus adenoassociados (AAV), compreendendo uma proteína do capsídeo de fígado trópico, por exemplo uma proteína capsídeo de sL65, para entrega de uma proteína GAA. A presente invenção também proporciona composições que compreendem um primeiro ácido nucleico que encerra uma proteína do capsídeo de fígado trópico, por exemplo uma proteína capsídeo de sL65, e um segundo ácido nucleico compreendendo um transgene codificante de uma proteína GAA. A presente invenção também proporciona métodos para produzir uma proteína GAA isolada, por exemplo recombinante, e métodos para entregar uma proteína GAA exógena num sujeito e/ou métodos para tratar um sujeito com uma doença associada a GAA ou desordem, por exemplo um distúrbio de armazenamento lisossômico, por exemplo doença de Pompe.