OLIGONUCLEOTÍDEOS E COMPOSIÇÕES DOS MESMOS PARA DISTÚRBIOS NEUROMUSCULARES

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Abstract

OLIGONUCLEOTÍDEOS E COMPOSIÇÕES DOS MESMOS PARA DISTÚRBIOS NEUROMUSCULARES. A presente invenção refere-se a oligonucleotídeos alvejados ao DUX4 modificados para inibição seletiva de transcritos de RNA associados a uma doença neuromuscular, tal como, distrofia muscular facioescapuloumeral. Também são descritos vetores contendo qualquer um destes, formulações farmacêuticas contendo qualquer um destes e kits contendo qualquer um destes. Também são aqui descritos métodos de inibição seletiva da expressão e atividade de polipeptídeos através do contato de um oligonucleotídeo alvejado ao DUX4 com um transcrito de RNA associado a uma doença neuromuscular, tal como, distrofia muscular facioescapuloumeral.