MÉTODOS DE TRATAMENTO DE MIOPATIA MIOTUBULAR LIGADA AO X (XLMTM), MÉTODOS PARA REDUÇÃO DA RIGIDEZ E/OU CONTRATURAS ARTICULARES E PARA AUMENTO DA PROGRESSÃO DO DIAFRAGMA E/OU MÚSCULO RESPIRATÓRIO, MÉTODOS DE TRATAMENTO OU PREVENÇÃO DE COLESTASE OU HIPERBILIRRUBINEMIA E KITS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A presente invenção fornece métodos para o tratamento de disfunção hepática colestática comórbida (por exemplo, colestase e hiperbilirrubinemia) associada a um distúrbio neuromuscular. Em certas modalidades, a invenção fornece métodos para avaliar a predisposição de um sujeito com miopatia miotubular ligada ao X (XLMTM) para terapia de combinação com um agente anticolestático.