MÉTODO PARA AUMENTAR A EXPRESSÃO ENDÓGENA DE UM GENE DE RECEPTOR DE LIPOPROTEÍNA DE BAIXA DENSIDADE (LDLR), COMPOSIÇÃO E USO DA MESMA, CÉLULA, MEDICAMENTOS E KITS

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Abstract

MÉTODO PARA AUMENTAR A EXPRESSÃO ENDÓGENA DE UM GENE DE RECEPTOR DE LIPOPROTEÍNA DE BAIXA DENSIDADE (LDLR), COMPOSIÇÃO E USO DA MESMA, CÉLULA, MEDICAMENTOS E KITS.A invenção fornece moléculas de RNA compreendendo uma porção de sequência guia tendo 17 a 50 nucleotídeos contíguos contendo nucleotídeos na sequência estabelecida em qualquer uma das SEQ ID NOs: 1 a 10736 e composições, métodos e usos das mesmas. Especificamente, a invenção fornece um método para aumentar a expressão endógena de um gene de Receptor de Lipoproteína de Baixa Densidade (LDLR) em uma célula, o método compreendendo modificar o gene de LDLR ou um transcrito codificado pelo gene de LDLR, introduzindo à célula uma composição compreendendo pelo menos uma nuclease e uma molécula de RNA compreendendo uma porção de sequência guia, em que a porção de sequência guia da molécula de RNA compreende 17 a 50 nucleotídeos contíguos contendo nucleotídeos na sequência estabelecida em qualquer uma das SEQ ID NOs: 1 a 10736.