VETOR DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO RECOMBINANTE, SEU USO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, CÉLULA, E, MÉTODO DE EXPRESSÃO DA ENZIMA a-GAL EM UMA CÉLULA

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Abstract

VETOR DE VÍRUS ADENO-ASSOCIADO RECOMBINANTE, MÉTODO PARA TRATAR DOENÇA DE FABRY, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, CÉLULA, E, MÉTODO DE EXPRESSÃO DA ENZIMA ?-GAL EM UMA CÉLULA. A presente divulgação fornece, dentre outras coisas, um método para tratar doença de Fabry em um sujeito, o método compreendendo administrar a um sujeito em necessidade do mesmo um vetor viral adeno-associado recombinante (rAAV) empacotado no capsídeo de AAV tendo amplo tropismo de tecido, o vetor compreendendo: (a) uma repetição terminal invertida 5; (b) um promotor ubíquo; (c) uma sequência nucleotídica codificando enzima a-GAL de tipo selvagem ou uma variante da mesma; (d) opcionalmente um elemento regulador pós-transcricional de vírus da hepatite da marmota (WPRE); (e) uma poli A; e (d) uma ITR 3.